L’RNA guida che usa il famoso sistema di editing genetico non supera la barriera mitocondriale, ma si sta cercando una soluzione per poter modificare anche il DNA contenuto negli organelli.
Researchers in the UK have utilised precision gene editing to identify a regulatory element concealed within a gene associated with several autoimmune diseases.
Resistance to antibiotics, anticancer, antiviral, and antiparasitic drugs has become one of the greatest threats to modern medicine, seriously straining global health systems.
Un team di Stanford guidato da Stanley Qi ha sviluppato CRISPR-TO, una tecnologia che trasporta RNA terapeutici nei neuroni quando il normale trasporto cellulare è interrotto.
Una nuova variante di Crispr (Crispr-Cas13d, per la precisione) è stata utilizzata per osservare nel dettaglio il ruolo di centinaia di Rna lunghi non codificanti (lncRna) - noti anche come "Junk-Dna" o "Dna-spazzatura" - nella crescita di alcuni tumori, tra cui il mieloma multiplo.
Un successo senza precedenti: per la prima volta, un neonato affetto da una malattia genetica rarissima è stato trattato con una terapia genica personalizzata basata sulla tecnologia CRISPR. La sperimentazione segna una svolta nella cura delle malattie rare.