Non c’è dubbio che gli studi di base nel campo della biologia e della farmacologia molecolare, negli ultimi anni, abbiamo portato ad un migliore sviluppo della farmacologia.
Researchers in the UK have utilised precision gene editing to identify a regulatory element concealed within a gene associated with several autoimmune diseases.
Oltre alle più note terapie Car-T, che si basano sull’ingegnerizzazione dei linfociti T, da tempo i ricercatori stanno provando a ingegnerizzare un altro sottotipo di linfociti, detti natural killer, che hanno un’affinità naturale maggiore per le cellule tumorali e potrebbero diventare un’altra opzione terapeutica interessante.
Per colmare il divario con i Paesi che trainano l’innovazione serve una regia nazionale che rafforzi il trasferimento tecnologico, incentivi partnership pubblico-privato e favorisca la cultura imprenditoriale in ambito accademico.
Il Premio Nobel per la medicina e la fisiologia 2025 è stato assegnato a tre ricercatori, gli americani Mary E. Brunkow e Fred Ramsdell e al giapponese Shimon Sakaguchi per le loro scoperte sulla tolleranza immunitaria periferica, ovvero sui meccanismi alla base della difesa dalle infezioni o, al contrario, dell’insorgenza delle malattie autoimmuni.
In addition to its broad application in genome engineering and therapeutics, clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) technology provides field-deployable methods for the highly sensitive and selective detection of nucleic acids.
Chinese researchers have corrected a maple syrup urine disease mutation in patient-derived liver organoids using adenine base editing. The corrected organoids restored enzyme function and reduced the accumulation of toxic amino acids.
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