AstraZeneca today announced the successful completion of the acquisition of Amolyt Pharma, a clinical-stage biotechnology company focused on developing novel treatments for rare endocrine diseases.
Quale miglior modello per studiare una malattia – specie se rara – se non l’organismo stesso della persona che ne è affetta? E se ovviamente questo non è eticamente possibile, la scienza aiuta con la messa a punto di organoidi prodotti a partire dalle cellule del paziente.
FAIRVASC è un progetto attivo dal 2019 che nasce con l’idea di combinare i registri dati dei pazienti affetti da AAV dei diversi Paesi europei per costruire un insieme di dati di dimensioni sufficienti a consentire una ricerca significativa.
Il progetto fornirà approfondimenti sui meccanismi neurobiologici e muscolari alla base delle manifestazioni motorie nella FXS, aprendo infine nuove prospettive per lo sviluppo di approcci terapeutici personalizzati.
Data demonstrated effective control of intravascular and extravascular haemolysis through 48 weeks. Results showed increase in mean haemoglobin levels were maintained through 48 weeks.
Un approccio combinato di sostituzione e silenziamento genico, rispettivamente in grado di esprimere il gene “sano” e di spegnere quello “malato” potrebbe rivelarsi una strategia efficace per la malattia di Charcot-Marie-Tooth.
Collaboration leverages the Cellectis gene editing technologies and manufacturing capabilities, to develop up to 10 novel cell and gene therapy candidate products.
