Un approccio combinato di sostituzione e silenziamento genico, rispettivamente in grado di esprimere il gene “sano” e di spegnere quello “malato” potrebbe rivelarsi una strategia efficace per la malattia di Charcot-Marie-Tooth.
Collaboration leverages the Cellectis gene editing technologies and manufacturing capabilities, to develop up to 10 novel cell and gene therapy candidate products.
